中國首個使用心臟器官芯片數(shù)據(jù)新藥獲批進入臨床試驗

人源心臟器官芯片模型標志物-共聚焦

2023年5月底，國家藥監(jiān)局網(wǎng)站顯示，恒瑞醫(yī)藥HRS-1893片獲批開展臨床試驗。HRS-1893通過特殊機制抑制心肌過度收縮，擬用于治療肥厚型心肌病以及心肌肥厚導致的心力衰竭。 該研究的體外篩選工作由恒瑞醫(yī)藥子公司上海恒瑞醫(yī)藥有限公司委托東南大學蘇州醫(yī)療器械研究院開展，基于研究院自主研發(fā)的器官芯片技術評價藥物對心臟器官芯片收縮振幅及鈣瞬變峰值的影響，累計共篩選9批次上百個化合物，是國內第一個使用心臟器官芯片數(shù)據(jù)獲批IND的新藥。 恒瑞醫(yī)藥是一家專注研發(fā)、生產(chǎn)及推廣高品質藥物的創(chuàng)新型國際化制藥企業(yè)，是國內最具創(chuàng)新能力的制藥龍頭企業(yè)之一，對于研究院器官芯片技術高度認可，上海恒瑞研發(fā)中心副總經(jīng)理馮君表示，“此次合作高效準確地完成了化合物體外活性和藥物選擇性的篩選，為后期的體內藥效實驗找到了候選分子?！?

人體器官芯片技術

人體器官芯片

“人體器官芯片”是近年來誕生的一項變革性生物醫(yī)學技術，2016年被達沃斯世界經(jīng)濟論壇列為“十大新興技術”之一，也是中國在生物醫(yī)藥領域需要攻克的核心關鍵技術。 人體器官芯片是通過干細胞、生物材料、納米加工等前沿技術的交叉集成，在體外構建的器官微生理系統(tǒng)，可模擬人體不同組織器官的主要結構功能特征和復雜的器官間聯(lián)系，用以預測人體對藥物或外界不同刺激產(chǎn)生的反應。 人體器官芯片從2010年提出開始就受到了世界各國的廣泛關注，哈佛大學、美國強生等諸多大型研究機構和企業(yè)都競相參與研發(fā)。 2022年8月，美國FDA首次完全基于在人類器官芯片研究中獲得的臨床前療效數(shù)據(jù)，與已有的安全性數(shù)據(jù)相結合，批準了賽諾菲補體C1s蛋白靶向抗體藥物Sutimlimab治療新適應癥（兩種罕見自身免疫脫髓鞘疾?。┑呐R床試驗IND申請。 2022年12月，美國眾議院批準了FDA現(xiàn)代法案2.0，該法案將允許新藥使用非動物實驗數(shù)據(jù)申報臨床試驗。美國FDA和EPA（環(huán)保署）明確地提出了其路線圖，要將器官芯片作為藥物評價的工具并推動寫入指南，在賽諾菲的首例合作應用后，相信其未來發(fā)展會越來越快，人體器官芯片也必將成為生物醫(yī)藥研究中的卡脖子和反卡脖子的核心技術之一。

器官芯片產(chǎn)業(yè)化

器官芯片系列產(chǎn)品

經(jīng)過在東南大學蘇州醫(yī)療器械研究院的4年前沿技術驗證，人體器官芯片項目順利完成各項預期研發(fā)指標，在高精度跨尺度三維打印、功能性細胞外支架材料、人工智能算法等關鍵核心技術實現(xiàn)自主可控，研發(fā)進展與美國、歐洲相關團隊齊頭并進，在部分領域領先國際水平。構建了腫瘤、心臟、血管、皮膚等多種器官芯片及國內首套自主研發(fā)的器官芯片智能分析系統(tǒng)，制定了中國第一個器官芯片技術標準草案《皮膚芯片通用技術要求》，相關技術獲科技部首屆全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽總決賽最高獎（器官芯片行業(yè)唯一）。

起草國家標準項目

2021年，在東南大學、江蘇省產(chǎn)業(yè)技術研究院，蘇州高新區(qū)的大力支持下，人體器官芯片項目邁入產(chǎn)業(yè)化階段，項目核心專利成果以評估價值3016.02萬元進行直接轉讓，順利完成成果轉化，成立產(chǎn)業(yè)化公司——“江蘇艾瑋得生物科技有限公司”，成為國創(chuàng)中心體系中首個由體系內研究所從頭培育并達到國內領先的原創(chuàng)先進項目，也是江蘇省產(chǎn)業(yè)技術研究院和蘇州高新區(qū)通過撥轉投結合模式成立的典型企業(yè)，為高校、科研院所探索科技成果轉化路徑帶來示范作用。艾瑋得生物成立初始即受到關注，在半年內完成由復星醫(yī)藥領投的近億元pre-A輪融資。 艾瑋得生物重點從事人體器官芯片及配套裝備的研發(fā)和應用，擁有器官芯片設計/加工、細胞外支架材料制備、類器官自動化培養(yǎng)、多模態(tài)成像及人工智能數(shù)據(jù)分析等一系列核心關鍵技術，具有完備的器官芯片設計、開發(fā)、生產(chǎn)能力，自動化設備、軟件的設計制造能力，以及類器官培養(yǎng)試劑生產(chǎn)、技術服務能力，是目前唯一一家能夠提供全套解決方案的類器官與器官芯片公司。 艾瑋得生物自主開發(fā)的腫瘤、心臟、皮膚等器官芯片及配套的培養(yǎng)和檢測試劑盒、自動化培養(yǎng)及高內涵檢測分析儀器、AI軟件系統(tǒng)、生物材料等產(chǎn)品，已經(jīng)在恒瑞、先聲、齊魯、美國哥倫比亞大學、江蘇省人民醫(yī)院等國內外知名藥企、醫(yī)院和科研機構銷售應用，獲得廣大用戶肯定。

人體器官芯片重現(xiàn)人體器官的生理、病理活動，讓人們能夠直觀地觀察和研究機體的各種生物學行為，為了解新藥靶標的生物機制、為疾病研究提供新的視角，同時為預測新藥的有效性和安全性、探索物種的差異性和意外的臨床表現(xiàn)提供了新方法。隨著創(chuàng)新藥的持續(xù)蓬勃發(fā)展，細胞治療、mRNA 等新療法的不斷涌現(xiàn)，傳統(tǒng)的藥物評價模型將越來越受到限制。

未來，東南大學蘇州醫(yī)療器械研究院、數(shù)字醫(yī)學工程全國重點實驗室和江蘇艾瑋得生物科技有限公司的器官芯片團隊將在技術上不斷取得突破，開發(fā)出高仿真的體外人源化生理、病理模型，助力藥物創(chuàng)制和精準診療。