首次利用基因療法恢復(fù)老年動物模型的聽力

美國科學(xué)家在最新一期雜志《分子療法》上發(fā)表文章稱，他們最近開發(fā)出一種成熟的小鼠模型，首次利用基因療法恢復(fù)老年動物模型的聽力，最新方法有望應(yīng)用于人類。

預(yù)計到2050年，每10名中就會有1名出現(xiàn)聽力損失。在全世界數(shù)億人的聽力損害事例中，遺傳性聽力損害往往是最難治療的。雖然助聽器和耳蝸植入的緩解效果是有限的，但沒有任何方法可以逆轉(zhuǎn)或預(yù)防這些遺傳性疾病，因此科學(xué)家們必須將基因療法作為替代方案進行評估。

近年來，基因治療最有希望的工具之一是腺病毒（aav）載體。雖然這種方法使有遺傳缺陷的新生動物恢復(fù)了聽力，但在完全成熟或老化的動物模型中尚未證明其能力。人類天生耳朵完全發(fā)育，在利用這種方法對患有遺傳性聽力損害的人類進行仲裁之前，證明該載體的能力是非常必要的。

在最新研究中，美國麻省眼耳科醫(yī)院的科學(xué)家開發(fā)出成熟的老鼠模型，首次成功證明了老年動物模型中aav的功效。該模型具有類似于tmprss3人類基因問題的突變，導(dǎo)致聽力逐漸喪失。

研究組表示，通過病毒媒介的遺傳基因療法，無論是單獨的還是人工耳蝸結(jié)合，都能治療遺傳性聽力損失。